近日，国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心内分泌遗传代谢科联合肾脏内科参与的一项国际多中心药物临床试验（GCP）项目“一项 II 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估INCB000928用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP）受试者的有效性、安全性和耐受性(PROGRESS)”在临床研究病房公共综合性病区规范化开展。日前，已完成2例筛选，并进入基线评估。
什么是FOP？
进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种极为罕见的、灾难性的结缔组织疾病，以肌肉、肌腱和韧带等纤维结缔组织进行性转变为骨组织为特征，导致患者运动受限、畸形和严重残疾，又称“石人综合征”。 FOP 患者常存在ACVR1基因突变，导致骨形态发生蛋白（BMP）过度激活，从而引发异常的骨质生成。BMP 的过度活化会让内皮细胞转化为间充质干细胞，间充质干细胞可分化为成骨细胞，进而形成骨组织。在 BMP 的持续作用下，这些新生的骨组织还会与正常骨骼相互融合，将病人彻底“钉死”，动弹不得。该疾病易漏诊、误诊，致残率和致死率非常高。由于对疾病认识不足，因误诊而采取的有创性手术干预又造成“雪上加霜”的局面。目前，该疾病尚无有效的治疗方法。
FOP全球多中心GCP项目的高效筛选与评估
该研究是一项全球多中心、Ⅱ期、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估INCB000928 在 24 周治疗期内以及随后 52 周开放标签扩展期内的疗效、安全性、耐受性及PK。
患者筛选及基线评估
为了更规范、高效地开展本项目，同时避免门诊和检查的波折给患者家庭带来负担和时间成本，病区联合内分泌遗传代谢科、肾内科、心彩超和放射科等，为2名FOP患儿完成了入组前筛选，现进行基线的评估。在项目实施过程中，研究团队严格执行GCP有关标准，按照授权相关内容细分任务落实每项操作，及时完善电子数据记录和归档，拟后续开展首例受试者内部研究质量控制。在未来的研究过程中，研究团队将进一步密切关注受试者用药安全问题，持续跟进随访。
多学科协同，“一站式”诊疗（王秀敏主任和殷蕾主任共同查房）
持续面向各专业研究项目全面开放
上海儿童医学中心作为国家儿童医学中心承建单位之一，是全国儿科诊疗高地，致力于开展高水平的临床研究，助力破解临床治疗瓶颈。我院临床研究病房公共综合性病区是上海市首批示范性研究型病房建设单位，为临床科室提供药物临床试验专业化研究平台，持续面向全院临床科室开放。研究型病房积极开展多种儿童罕见疾病及常见疾病的前沿性临床研究，已开展Ras通路病、婴儿痉挛症、儿童抽动症等多项临床研究。研究病房配备26张病床，具备知情同意及筛查室、样本处理/储存室、档案室、药房等功能区域，同时配有高级生命支持设备、高清监控系统、冷链管理系统，以及规范化文件管理、标准操作流程等软件管理体系。
上海儿童医学中心临床研究病房公共综合性病区
（原标题：上海儿童医学中心多学科联合开启全球多中心“石人综合征”GCP合作项目）
