近日，北京协和医院向阳教授团队发起的针对高危型化疗耐药或复发妊娠滋养细胞肿瘤（GTN）的一项多中心回顾性研究在线发表于《柳叶刀》子刊eClinicalMedicine（IF:17.033）。研究显示，PD-1抑制剂联合化疗比PD-1抑制剂单药治疗对GTN的治疗效果更好，且PD-1抑制剂治疗无反应的患者可以通过补救性化疗予以有效挽救。这是该团队继The Lancet Oncology杂志在线发表全球范围内首个免疫检查点抑制剂联合抗血管生成药物治疗高危耐药/复发GTN的前瞻性Ⅱ期临床试验研究后又一重要成果，有望为这类患者治疗方法的选择提供更好循证证据。
GTN在临床上相对少见。该病一般对初始化疗敏感，约90%患者通过化疗可以达到治愈的效果，但仍有约10%的患者在初始化疗后发生耐药或复发，成为难治病例。近年来的临床前和临床研究表明，免疫治疗加常规化疗对多种肿瘤具有协同抗肿瘤作用，但该方法应用于GTN病例的研究非常少。北京协和医院联合复旦大学附属妇产科医院、中国医科大学附属盛京医院等，开展了一项针对难治性GTN的多中心回顾性队列研究，研究共纳入2018年8月至2022年3月的患者66例。
研究结果提示，与PD-1抑制剂单药治疗相比，PD-1抑制剂联合化疗可显著提高抗肿瘤效果，将GTN的完全缓解率（CR）从54.3%提高至87.1%。对于PD-1抑制剂治疗无反应的患者，即使是采用先前治疗不成功的化疗方案进行后期补救性化疗，仍可以达到临床治愈效果。这一新型治疗方案对难治性GTN患者具有很好的临床实用价值。
向阳介绍，本研究属于回顾性分析、非随机分组，虽然样本量较小，但已经是目前国际上GTN患者接受PD-1抑制剂治疗的最大样本分析。目前国内外对于难治性GTN的联合或单药治疗方案，尚无公认治疗选择标准，主管医生会综合考虑患者情况选择方案。北京协和医院目前正在进行一项在Clinical Trial注册的针对高危多线耐药和复发GTN患者采用PD-1抑制剂联合化疗的前瞻性临床试验，有望为这些患者治疗方法的选择提供更多更高水平的循证证据。
原标题：再登柳叶刀子刊 | 协和提出高危型化疗耐药或复发妊娠滋养细胞肿瘤治疗新方案
