2023年12月22-23日，中国药学会罕见病药物专委会成立大会暨2023罕见病药物学术年会在成都召开。中国药学会理事长孙显泽、中国罕见病联盟执行理事长李、北京协和医院院长等发表演讲。北京协和医院药剂科主任张博当选为首届罕见病药物专委会主任委员。
诊断难、用药少、负担重是罕见病患者面临的三大世界性难题。罕见病患者少，药物研发难度大，投入高，周期长，难以开展大规模临床试验，药物上市前难以得到全面的有效性和安全性评价。
孙宪泽表示，希望罕见病药物专委会在张博主任委员的领导下，团结全国人民，关注罕见病患者，坚持“面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康”的原则，聚焦难点 罕见病药物研发、药学服务、药物政策中的痛点和堵点，从而贡献中国专家的智慧和力量。
孙宪泽董事长为张博董事长颁发了聘书。
李指出，罕见病用药涉及药物研发、审批、生产、流通、临床使用、药物保护、药物政策等多个方面。希望罕见病药物专委会充分发挥平台和学术优势，团结带领广大医药科技工作者，推动产、学、研、用、政深度融合，加快建立罕见病诊疗保障体系。[div][div]
张抒扬指出，罕见病已成为新学科建设和发展的重点，药学工作者在药物研发、临床试验、药物可及性和现实世界研究中发挥了重要作用。希望罕见病药物专委会汇聚更多关心和推动我国罕见病发展的各方力量，继续攻坚克难，进一步推动我国罕见病药学服务和研究迈上新台阶。
作为全国罕见病诊疗协作网的龙头医院和国家罕见病质量控制中心，近年来，北京协和医院构建了以患者为中心的罕见病诊疗体系，在罕见病领域实现了多项从0到1的突破:在国内首次实现了治疗肾上腺皮质癌的临床急需药物米托坦的一次性进口；推动国内首个罕见病同情药落地协和；在国内首次在国家罕见病协作网医院开展罕见病药物可及性研究，探索药物浓度、安全性监测和临床综合评价，提高了罕见病患者的药物可及性和治疗效果，为政府决策提供参考。
