7月18日，INSC首次使用-DAP自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。该手术的成功实施是神经退行性疾病治疗的重大突破，也是干细胞在神经系统疾病治疗领域的另一个重要进展。
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，60岁以上人群中帕金森病的发病率为 1.7-2.0%，预计到2030年，中国将有500多万帕金森病患者。帕金森病病程长，致残率高。目前主要是对症治疗，长期用药会出现运动并发症，严重影响患者的生活质量。iNSC-DAP项目旨在重编自体外周血的单个核细胞，以诱导神经干细胞（iNSC），然后将体外定向分化为多巴胺能神经前体细胞，移植到患者大脑中，替代和补充坏死的多巴胺能神经元，实现长期有效移植、缓解症状、抑制疾病进展的目的。
在早期工作中，宣武医院的研究小组直接将人外周血的单个核细胞诱导成神经干细胞，并对其进行了系统的研究。临床研究项目经国家卫生委员会和食品药品监督管理局审核通过研究人员发起的临床研究，在体外和动物体内的安全性和有效性验证完成后（IIT）北京汇新医谷生物科技有限公司是宣武医院INSC相关知识产权成果转化的受让人，提供符合相关规范要求的INSC-DAP细胞制剂。宣武医院细胞治疗中心陈志国教授、神经内科陈彪教授、神经外科赵国光教授、放射与核医学科卢杰教授。
接受iNSC-DAP自体细胞手术移植的患者患帕金森病8年，运动并发症明显。他们在开始时仍然可以移动，在关闭期间几乎不能照顾自己。经过系统评估，患者符合入学条件。
手术当天，赵国光教授带领团队通过立体定位技术，将iNSC-DAP自体细胞精确移植到帕金森病患者脑内纹状体。在神经内科、放射与核医学、细胞治疗中心、麻醉手术等相关部门的共同合作下，完成了INSC-DAP帕金森病治疗领域第一次手术移植。患者植入细胞后，复查MRI，植入部位准确，术后关闭症状短暂改善，预计植入细胞后6个月左右可观察长期疗效。患者于7月26日出院，各方面情况良好。
据陈志国教授介绍，iNSC具有与发育早期神经干细胞相似的生物学属性，可以自我更新和分化为神经元和胶质细胞。INSC的获取不需要通过IPSC（诱导多能干细胞）阶段。因此，成瘤的风险显著降低，安全性更高，诱导分化周期更短。它是一种理想的工业种子干细胞。它还可以为帕金森病以外的其他神经系统疾病提供新的治疗方法和策略，用于INSC和该技术获得的其他类型神经前体细胞的开发。因此，iNSC具有很强的细胞移植治疗前景，这一平台技术也是中国科学家克服干细胞治疗底层关键技术的丰硕成果。
赵国光教授表示，宣武医院在帕金森病的科研和诊疗方面已经深耕了几十年，继续保持国内领先地位，具有相当的国际影响力。INSC-DAP手术移植是该领域首次完成的，在治疗神经退行性疾病方面取得了技术突破，对提高我国帕金森病的治疗水平具有重要的现实意义。移植的完成也是宣武医院从基础研究到科研转型再到临床实践的成功探索，为未来科研成果转化提供了参考范式。未来，宣武医院将围绕iNSC-DAP移植形成一套完整的临床诊断和治疗方案和操作程序，并在完成临床研究和验证后进行推广和应用，使大多数帕金森病患者受益。
出 品 | 宣武医院金融媒体工作室
文 字 | 孙乐琪
图 片 | 胡 诚
编 辑 | 于涵秋
