不久前，在病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟指导的2023罕见病合作交流会上，关于罕见病用药保障的议题再一次得到多领域嘉宾热议。北京市医疗保险事务管理中心郑杰主任以“重构科学合理的药品价格体系，助力罕见病治疗发展”为题，分享了自己的思考。作为2020～2022年国谈药基金测算组组长，他特别谈到了针对当前罕见病用药难的破题思路。
医保部门重点关注罕见病用药保障
郑杰主任着重强调了罕见病在国家医保管理体系中的受重视程度：“罕见病一直以来都是医保致力于解决的问题。罕见病保障最考验医保管理水平，也是保障体系里的最后一个板块。”与此同时，郑杰主任还提出，罕见病跨度太大，不仅需要医保板块的努力，更需要救助、商保、慈善机构共同发力、妥善协作，来解决各类罕见病患者的保障问题。
部分药品价格形成机制不合理、价格过高、医保基金承受能力有限，是部分罕见病用药无法进入报销目录的重要原因。国家医保局成立后，推动集中带量采购、谈判纳入国家医保目录药品（以下简称“国谈药”）等政策出台，体现了对既往药品价格体系进行改革的决心。郑杰主任使用三组数据、两张图片，呈现了国家医保部门对罕见病用药的重视以及医保部门对于解决罕见病用药问题的决心。
首先看按照临床领域划分的纳入医保目录药物的情况（图1）。国谈药对不同临床领域的支持力度不同，而罕见病用药的国谈药纳入量排在第6位。在它之前的临床领域分别是药物种类繁多的恶性肿瘤，患者人群庞大的糖尿病和心血管疾病、感染性疾病、血液和造血系统疾病。郑杰主任表示：“相比之下，罕见病药物种类不多，但依然能够排在第6位，体现了国谈药对罕见病的重视程度。”
图1 国谈药（西药）按临床领域分类情况
同时，从图1 中还能看出，2021-2022年国谈药对罕见病的重视力度明显增加，体现出国家医保系统对罕见病用药问题的态度是越来越关注、越来越重视的。
其次，2021年各临床领域内国谈药医保内费用（图2）也十分值得关注。郑杰教授指出：“罕见病药物在费用数据中的排名低于在临床领域中的排名，这表明罕见病药物尽管价格高，但由于权重低，因此整体花费并不高。这也为未来放心大胆地为罕见病放政策提供了更大的空间。”
图2 2021年各临床领域内国谈药医保内费用
第三，国谈药落地速度令人欣慰。回顾过去五年纳入目录的国谈药，以北京为例，近半数的药品在6～10个月左右达到使用量的稳定期。随着国谈药的各项配套政策、宣传力度、临床认可度等也对国谈药落地产生了较为明显效果，2021年，纳入目录的国谈药与前期相比落地更加迅速（6个月）。郑杰主任表示，国谈药这项政策落地越来越迅速，让大家及时享受到了国谈药的成果。
另一方面，郑杰主任也谈到了国谈药政策可能存在的问题：“价格压得过低，可能会影响企业的生产动力，并且容易引发质量隐患、恶性竞争，损害患者权益，这是我们不愿意看到的。”近年来，国谈药相关制度、规则也在及时调整、不断优化，力求进一步完善，增进政策的可持续性和普惠性。
2种测算方案：增进国谈药政策可持续性
如何实现“既让罕见病患者用得起、用得上合适的治疗药物，又保持药企的生产积极性”的可持续发展愿景呢？郑杰主任提出了2个破题思考：
1.充分评估基金运行情况，科学预算基金可支配空间，主要导向由成本核算转为价值购买。即：改变探底式谈判定价，从医保基金在每一个领域的可支配空间着手，实现利益最大化。
2.制定客观真实的药品价值评估方法，让药品的价格回归其真实价值，重构药品价值体系。即：对每一个药物进行科学化评级，按照药品价值体系定量医保基金分配。
对于这两个破题思考，郑杰主任也分享了目前国谈药基金测算团队的相关建议。
对于预算基金可支配空间，郑杰主任表示，医保基金每年的收支趋势均能通过计算获得，当前的情况是医保基金整体具有分配空间，但需要更加合理地进行分配。基于此需求，郑杰教授提出了“三因子模型”，抽丝剥茧地对药品基金预算进行精准分配——首先计算每年可用于支出的基金份额，然后分析某项具体药品政策可投入的基金份额，最终分析不同临床治疗领域可投入的基金份额。
• 药品基金预算因子：每年可用于药品支出的基金份额。
• 药品政策调控因子：某项具体药品政策可投入的基金份额。
• 药品临床分类因子：聚焦不同临床治疗领域药品可投入的基金份额。
郑杰主任指出：“通过‘三因子模型’能够使得医保基金精准发力，针对不同治疗领域给予政策倾斜。”在重构药品价值体系方面，郑杰主任介绍了国谈药基金测算团队构建的下一步基金测算价值体系：按照药品客观评价构建的象限法则（图3）。在象限法则中，通过临床药学专家评价（Y轴）和目录内同类药品数量（X轴），临床用药能够被大致分为四个类型——新增型（无替代药物，如罕见病用药、孤儿药）、改良型、升级型、同质型。郑杰主任认为，通过象限法则，能够将药品价值进行重构，从而指导药品谈判价格，也能够将基金预算针对性地分配到既定领域上。
图3 药品价格-价值矫正模型（象限法则）
对于这2个科学测算方案，郑杰主任抱有极大的信心：“我们未来要打造这个模型，将现有的探底定价改变成对于医保资源结余空间的充分分配，而且是对于不同临床领域药品进行合理规划、引导的分配；并且加以对药品价值、价值体系的重构，我相信未来一定能够看到更多好的罕见病的用药纳入医保的报销范围里面，罕见病用药难并不是不可解决的问题。”
总结和展望
在分享的最后，郑杰主任指出，我国的医保战略布局是先转型后重构的理念——通过转型修复市场价值观，带来更充足的资源空间；通过重构建立合理的价值体系，将更充足的预算空间分配给整整有价值的药品，助力真正有价值的药品（例如罕见病用药）的发展。通过科学合理的管理理念和测算方案，在医保、救助、商保、慈善等各层面的共同努力下，有望解决罕见病的问题，让更多的罕见病患者能够得到有效的医疗保障。
专家简介
郑杰
北京市医疗保险事务管理中心主任
北京市医疗保险事务管理中心主任、国家医保DRG付费技术指导组组长，2020-2022年国家医保谈判药品基金测算组组长。毕业于东南大学医学院医疗保险专业，参加工作以来长期致力于DRG付费、按人头付费等医保支付方式研究和改革工作，以及药品、耗材医保基金支付标准测算工作。组织制定了我国首个DRG分组方案（BJ-DRG，现已并入CHS-DRG），牵头制定了全国统一用于付费的CHS-DRG分组方案，主持编写出版了《国家医疗保障疾病诊断相关分组（CHS-DRG）分组方案（1.1版）》。
